與對照組相較,神經影像學分析亦顯示患者的海馬區容積獲得保存,顯示藥物可能具有對腦結構的神經保護功用。
阿爾茨海默病(AD,即老年癡呆癥)是一種年齡相關性神經退行性疾病,會慢慢破壞記憶和認知技能,最終會失去基本行動能力。
全球目前有約5000萬AD患者,中國的AD患者數居世界之首,目前已超過1000萬人。而隨著全球人口老齡化加劇,AD患者的數量將會與日俱增。
已知糖尿病、慢性炎癥、感染、酒精和精神壓力都可能導致認知能力的加速衰退。
神經細胞中具毒性的淀粉樣蛋白寡聚體,被認為是造成AD神經退化與認知新能量下降的驅動因素,血漿中磷酸化tau蛋白(P-tau181)蛋白水平與AD的進展與惡化相關。
近日,在研藥物ALZ-801(Valiltramiprosate)公布了臨床2期試驗中的最新結果。
數據顯示:ALZ-801可改善早期AD患者血漿中P-tau181含量,減少腦萎縮情形并改善記憶功能。
介紹:這是目前首個具有減少腦萎縮效果的AD藥物。
ALZ-801是一款在研口服小分子藥物,為高?;撬崆绑w藥物。在3期臨床使用劑量下可抑制具神經毒性的淀粉樣蛋白寡聚體形成,具有改變AD疾病進程的潛力。
本次公布的試驗旨在檢驗ALZ-801(2次/天)對早期AD患者在生物標志水平的影響,共有84位患者入組。
第52周時,結果顯示:
與基線相比,ALZ-801將患者血漿P-tau181蛋白降低41%。
與對照組相較,神經影像學分析亦顯示患者的海馬區容積獲得保存,顯示藥物可能具有對腦結構的神經保護功用。
在第3、6、12個月時,患者的記憶測試皆高于基線值,這與所觀察到的生物標志物水平與大腦影響結果相符。
安全性方面與之前試驗結果一致,沒有觀察到血管源性腦水腫的情形。
神經科專家Fred Nour博士介紹:
AD的治療一直缺乏特效藥物,此前AD在研藥物大都折戟,近年來獲批的幾款新療法也都面臨一些爭議。
這款新的在研療法的積極數據,初步驗證了其治療潛力,有望為廣大AD患者帶來新希望。我們也期待更多新療法早日問世。
注:ALZ-801曾于2017年獲得美國FDA的快速通道資格。
參考來源:
https://alzheon.com/alzheon-reports-industry-leading-biomarker-brain-preservation-and-clinical-effects-following-12-months-of-treatment-in-phase-2-trial-of-oral-alz-801-valiltramiprosate-in-patients-with-early-alzheim/
haoeyou.com/shenjingxitongjibing/20221021/7241.html
文中圖片來源Pixabay,均已獲版權方授權
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